Viralgen se propone desarrollar diez nuevos tratamientos de terapia génica para enfermedades raras
La empresa guipuzcoana y la Fundación Columbus lanzan el progama Objetivo 10 con el objetivo de garantizar el acceso equitativo a estos tratamientos para todos los pacientes
El Diario Vasco
Jueves, 25 de febrero 2021
La Fundación Columbus, organización internacional con la misión de acelerar el acceso a los tratamientos más efectivos de terapia génica a niñas y niños que sufren enfermedades raras, y Viralgen, empresa guipuzcoana líder en la producción de vectores AAV para terapia génica, lanzan el programa Objetivo10, con el fin de facilitar y acelerar diez tratamientos para tratar diez enfermedades raras en los próximos 10 años, garantizando el acceso equitativo a estos tratamientos para todos los pacientes.
La Fundación Columbus, junto con su fundación hermana con sede en Estados Unidos, Columbus Children's Foundation, es conocida por su papel en la aceleración del desarrollo de programas de terapia génica que brindan esperanza a los niños con enfermedades raras. Además de impulsar sus propios programas para enfermedades raras, la Fundación Columbus ha establecido alianzas estratégicas con organizaciones, como Viralgen, que proporcionan la experiencia necesaria, acceso a la capacidad de fabricación de vectores viralesadenoasociados (AAV) a coste, y todo ello con el fin de acelerar los tratamientos para enfermedades raras que tiene un valor terapéutico comercial limitado.
La terapia génica es un tipo de tratamiento que utiliza genes para tratar o prevenir enfermedades. El gen se introduce en el organismo dentro de un virus modificado (AAV) que actúa como un vehículo para transportar el gen a los órganos o tejidos específicos. Este tipo de terapia ofrece un nuevo potencial y una posibilidad realista de curación para enfermedades genéticas raras.
Si bien individualmente las enfermedades raras tienen poblaciones de pacientes muy pequeñas, en conjunto afectan a más de 300 millones de personas en todo el mundo, 3 millones solo en España. Y el 50% de los diagnosticados con enfermedades raras son niños. El impacto que estas enfermedades tienen en los pacientes, sus familias y la sociedad es profundo, ya que muchas son graves, crónicas y progresivas, lo que lleva a una esperanza de vida limitada. Tres de cada diez niños diagnosticados no vivirán para cumplir los cinco años. La Fundación Columbus está profundamente motivada por la urgencia de cambiar esas probabilidades mediante la aceleración de los tratamientos para estos niños, para que no se queden atrás cuando la ciencia podría poner una cura a su alcance.
Objetivo10 anunciado hoy por Fundación Columbus y Viralgen es un programa revolucionario y ambicioso que enfatiza la necesidad de reunir los recursos y la experiencia adecuados para acelerar el desarrollo de programas clínicos y de investigación prometedores y tiene como objetivo abordar el desarrollo de tratamientos efectivos para enfermedades raras de manera más rápida y eficiente. Utilizando un enfoque sin ánimo de lucro, el Programa Objetivo10 identificará y buscará avanzar en programas con la mejor oportunidad de crear tratamientos exitosos para enfermedades raras donde actualmente no existen tratamientos efectivos. Objetivo10 busca eliminar las barreras a la fabricación, que se consideran el obstáculo más importante para los programas con poblaciones pequeñas de pacientes, para aquellos desarrollos listos para pasar del laboratorio a la clínica. Objetivo10 reunirá grandes capacidades científicas y desarrollo de producto farmacéutico para brindar tratamientos a los niños que más los necesitan.
