Aduhelm, la «esperanza» para 11.000 guipuzcoanos

«Es una buena noticia porque respalda un fármaco que incide sobre los mecanismos de la enfermedad, algo que hasta ahora ningún medicamento había demostrado. Además, en uno de los estudios se acompaña de una ralentización de la evolución de los pacientes. Puede aportar beneficios a una enfermedad que tiene una necesidad clarísima no satisfecha», celebra Pablo Martínez-Lage, director científico de la Fundación CITA Alzheimer de San Sebastián, tras la aprobación del primer medicamento contra el alzhéimer desde el año 2003.

«El otro aspecto importante de esta aprobación», añade, «es que los dos estudios que la compañía ha presentado son de algo más de mil personas cada uno de las cuales el 80% son enfermedades de alzhéimer en una fase muy leve; es decir, en fase donde los pacientes todavía hacen una vida muy normal y no son dependientes. Estamos incidiendo en una fase de la enfermedad que si se consigue aplazar la dependencia estamos hablando de un efecto muy importante aunque realmente no veas una mejoría».

La agencia reguladora estadounidense, sin embargo, ha autorizado la aprobación del Aducanumab por la llamada vía acelerada; es decir, la FDA ha dado su OK a la empresa Biogen, propiedad del fármaco, con la condición de que la multinacional haga un estudio de seguimiento para comprobar los beneficios para los pacientes, lo que podría terminar con la retirada del medicamento si el estudio no muestra efectividad. «La vía de aceleración está precisamente para fármacos que parece que tienen un efecto que no es extraordinariamente consistente, pero en la medida en que se dirigen a una enfermedad absolutamente huérfana de tratamientos, tiene sentido esa aprobación para confirmar en un entorno de uso real si realmente aporta beneficios o no», explica Martínez-Lage.

Para Gurutz Linazasoro, presidente ejecutivo de VIVEbiotech, el Aducanumab supone «un paso adelante» y «una de las grandes esperanzas en la terapia del alzhéimer al abrir una vía de gran trascendencia» como es «frenar el curso progresivo de la enfermedad»; sin embargo, califica de «polémica» la decisión de acelerar su proceso de aprobación porque «es muy difícil que una vez aprobado se presente información adicional de valor científico porque derivará de estudios con metodología menos rigurosas». Además de la polémica, para Linazasoro se abren ahora «interrogantes de calado» puesto que no se ha probado su eficacia en personas en fases más avanzadas. «¿Debe administrarse el medicamento a estas personas, aunque su riesgo sea muy incierto y la posibilidad de error y nunca desarrollar demencia sea muy alta? ¿Y si no se evita ni se retrasa su inicio, y simplemente se alarga su duración?», se pregunta.

La respuesta puede venir de los resultados que arrojen los ensayos clínicos actualmente en marcha similares al nuevo medicamento estadounidense como Crenezumab, Gantenerumab o Donanemab, en los que participa la empresa guipuzcoana y cuyos resultados preliminares «son prometedores» hasta la fecha. «Es una buena noticia que se refrendará o se refutará con datos de otros fármacos y que puede implicar cambios notables en el abordaje del alzhéimer», subraya.

De momento, recuerdan los dos, que «habrá que ver qué dice» la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para que el fármaco llegue a nuestro territorio.