Viralgen y el Hospital Donostia lideran en Europa un ensayo clínico con niños con una enfermedad rara

Con el objetivo de encontrar un tratamiento que mejore la calidad de vida de quienes padecen esta enfermedad, Viralgen ha producido al completo en su sede de la capital guipuzcoana un producto que ya se está utilizando en un primer paso experimental en Texas, Estados Unidos, gran referencia en terapias génicas a nivel global. Y ahora el testigo pasa a Europa. Más concretamente a San Sebastián, donde este ensayo se llevará a cabo a partir del próximo año con Itxaso Marti, neuropediatra de Osakidetza, como cabeza más visible. Ella será la encargada de inyectar este gen en los niños afectados. «Todavía es un poco pronto para poder hablar con precisión de los resultados que ofrece este tratamiento, pero lo que sí sabemos es que los tratamientos hechos hasta el momento van por buen camino», asegura la médico.

La terapia génica que desarrolla Viralgen introduce en estos pacientes, a través de un vector, un gen sano que sustituye al dañado y produce la proteína que renueva la función. No trata, pues, como la medicina tradicional de atajar síntomas, sino que va directamente a la causa. Así, sustituyendo el gen enfermo, busca una curación completa.

Para recaudar fondos que permitan realizar el ensayo de esta enfermedad genética neurodegenerativa devastadora, Real Sociedad y Bayer Leverkusen –equipo cuyo patrocinador es la prestigiosa empresa químico-farmacéutica del mismo nombre, Bayer– disputarán el sábado día 29, a las 18.00 horas en el Reale Arena, un partido amistoso de pretemporada. Entre 6 y 8 niños europeos, dos de ellos españoles, más 3-4 alemanes y 1-2 italianos, serán protagonistas de este experimento revolucionario en el Servicio de Pediatría del Hospital Donostia.

La elección de la capital guipuzcoana es el producto de una convergencia de elementos positivos: la buena disposición del hospital para liderar el proyecto, el saber hacer de Biodonostia, el impulso económico de la Fundación Columbus y la presencia del productor del vector que lleva ese gen a nuestras células en una medicina absolutamente personalizada, social y solidaria a través de Viralgen. En palabras de la neuróloga Itxaso Marti, «Viralgen nos facilita el vehículo, el vector AAV (virus adeno asociado) que, como si fuera un virus, introduce el gen sano AP4 N1 mediante una punción lumbar en el sistema nervioso central y en las células enfermas. Así conseguimos que se produzca la nueva proteína que permite recuperar la función dañada».

En definitiva, un viaje innovador por nuestro sistema nervioso –a través de las venas no llegaría al cerebro ni al sistema nervioso– para llegar a cualquier célula enferma. «Y todo lo que avancemos servirá para combatir enfermedades de este tipo», continúa la neuropediatra, «aunque aún no sabemos los resultados que conseguiremos y siempre hay que ser prudentes». Según ella, «es cierto que en los últimos quince años hemos avanzado muchísimo y ahora hacemos los diagnósticos con mayor anticipación, que es precisamente la clave de todo esto».

Este experimento de terapia génica, que parece casi de ciencia ficción, es uno de los frutos más relevantes del proyecto científico de Donostia, muy especialmente en el ámbito biosanitario. Pocas empresas en el mundo son capaces de desarrollar vectores que puedan conducir genes a través de nuestro cuerpo. Pero hay que recordar que la capital guipuzcoana viene desarrollando un modelo de investigación, talento y conocimiento que muy pocas ciudades pueden acometer.

Prueba de ello es que, con tan solo 188.000 habitantes, puede presumir de contar con más de 5.000 investigadores de alto nivel de medio mundo. Por eso no es de extrañar que la revista científica más prestigiosa del mundo, Nature, situó Easo como una de las doscientas ciudades del orbe mundial con mayor producción científica de primera magnitud, o que Bayer, la farmacéutica alemana que encabeza el sector europeo, inyectó más de cien millones a Viralgen para desarrollar estos vectores revolucionarios.

Y ahora se suma otra de las virtudes de la ciudad, el fútbol, que sirve, sin duda, como altavoz para difundir el conocimiento de estas extrañas enfermedades y al mismo tiempo recaudar fondos que hagan posible que esos niños y sus familias puedan asumir el experimento. Con tan buenos condimentos, solo falta la guinda, que será la asistencia masiva al Reale Arena.