Plaza de Gipuzkoa

Un hito en terapia génica

En esta columna he tratado varias veces de la técnica de edición genética llamada CRISPR, que permite editar el genoma, bien de plantas, de animales ... o incluso de humanos con cierta facilidad. En los primeros intentos de utilizarla para tratar de resolver algunas enfermedades, surgieron problemas inesperados. Uno de los más conocidos fue en 1999 en el que un paciente falleció debido a una reacción inmunitaria muy fuerte al vector usado para administrar el tratamiento. Pero las técnicas se han ido mejorando y se han ido solucionando los problemas surgidos. Hace unos días tuve noticia de un gran éxito. Recientemente, un bebé fue diagnosticado con deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1), una enfermedad rara que afecta el funcionamiento del hígado. Con técnicas más depuradas y exactas han logrado que la salud de un bebé mejore muy notablemente. Desde el diagnóstico hasta la aplicación de la terapia han transcurrido tan solo seis meses. Un tiempo récord.