La terapia génica y celular como aliado de la innovación en el sector de la salud

Viralgen es una biotecnológica líder en su sector que fabrica vectores virales adenoasociados (AAV) con calidad cGMP. Utiliza para ello la plataforma Pro10TM que permite mayor escalabilidad, rendimiento y consistencia en la fabricación de AAV -la terapia génica introduce un gen defectuoso en nuestras células utilizando un virus como sistema de entrega y Viralgen utiliza AAV-. Fundada en 2017 con una plantilla de diez personas, Viralgen se ha convertido en apenas seis años en toda una referencia mundial en terapia génica, además de haber multiplicado su equipo humano hasta las más de 400 personas. La combinación de un equipo altamente cualificado y talentoso y su capacidad posicionan bien a la empresa para satisfacer la creciente demanda clínica y comercial de vectores AAV prevista a corto plazo.

Porque el equipo humano es parte determinante en el éxito de esta empresa, que tiene en su talento, calidad, inclusión y diversidad algunos de los valores que marcan la diferencia. También la igualdad y la apuesta por la mujer y su empoderamiento, como queda reflejado en que más del 50 % de los directores y directoras, y mandos intermedios, son mujeres.

Aunque Viralgen se creó inicialmente para ser un productor de materiales de ensayos clínicos, rápidamente se agregó un sitio de producción comercial. Hoy en día, Viralgen atiende a más de 60 clientes, ayudando a resolver un importante cuello de botella en el espacio de fabricación de terapia celular y génica y permitiendo a los patrocinadores avanzar en sus programas de desarrollo basados en AAV. Además, ofrece una gestión completa del ciclo de vida de los productos, servicios de desarrollo y otros apoyos auxiliares a los clientes a medida que el sector madura y las necesidades de los desarrolladores se amplían.

El sector de la terapia celular y génica y los desarrolladores de fármacos se enfrentan a dos retos principales: las limitaciones financieras y las incertidumbres normativas. En este sentido, las empresas biofarmacéuticas emergentes afrontan la dificultad añadida de una creciente presión para recaudar fondos debido a la dinámica microeconómica del mercado. Al mismo tiempo, las directrices normativas siguen siendo inciertas y falta una orientación exhaustiva sobre la misma.

A pesar de los retos financieros y normativos, la base científica de la terapia celular y génica es sólida. Las plataformas basadas en vectores AAV han obtenido la aprobación de la FDA y prometen una administración precisa y rentable de la terapia.

Por otra parte, la base científica fundamental de la terapia celular y génica está bien asentada y en vías de convertirse en algo verdaderamente excepcional y transformador. El valor de las plataformas basadas en vectores virales adenoasociados (AAV) ha quedado demostrado. Sin ir más lejos, en los últimos meses, la FDA estadounidense ha aprobado dos medicamentos de terapia génica basados en AAV: Roctavian, una terapia génica para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave; y Elevidys, para el tratamiento de pacientes pediátricos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Sin embargo, el elevado coste actual para los pacientes de las terapias celulares y génicas es una preocupación real y creciente, que plantea retos no solo en términos de reembolso, sino también en términos de accesibilidad general, con precios que restringen el acceso al tratamiento a muchos de los pacientes ya desatendidos a los que estas terapias están diseñadas para ayudar. Uno de los principales objetivos de Viralgen es mejorar el proceso de fabricación para aumentar el rendimiento y reducir los costes. En cualquier caso, la creciente demanda de escala y volúmenes impulsará los procesos, y la experiencia y los conocimientos que desarrolladores y fabricantes adquieran en el camino deberán retroalimentar la innovación y la optimización ulteriores.

Viralgen se toma muy en serio la responsabilidad social corporativa (RSC), como demuestra el gran número de colaboraciones y patrocinios que Viralgen ha establecido con fundaciones del ámbito de las enfermedades raras para apoyar casos de uso compasivo. Una de sus últimas acciones fue el partido amistoso que enfrentó el pasado verano a Real Sociedad y Bayer Leverkusen, y cuya recaudación se destinó a la realización de un ensayo clínico para la paraplejía espástica 50 (SGP50), una enfermedad genética neuromuscular que afecta a un número muy reducido de niños. Un proyecto en el que también participa Osakidetza, a través del Hospital Donostia, confirmando la excelente relación entre la empresa y el Servicio Vasco de Salud.

Además, Viralgen ha comprometido un porcentaje de la capacidad de fabricación con la Columbus Children's Foundation y la Fundación Columbus, que se dedican al desarrollo de curas para trastornos ultrarraros.

El compromiso de Viralgen con la RSC es uno de los cuatro pilares que distinguen a la compañía, junto con la plataforma de fabricación que realmente acelera el tiempo de comercialización, la experiencia en AAV que respalda su amplia oferta de servicios de desarrollo, y el grupo grande, diverso y altamente cualificado en San Sebastián, con un enorme poder intelectual que impulsa la innovación continua.