La sección de ciencia de la BBC ha publicado una noticia que me ha parecido muy interesante. Opal es una niña británica que nació con ... una sordera que se llama neuropatía auditiva. El culpable de esa enfermedad hereditaria es una mutación en un gen denominado OTOF. Este gen produce la proteína indispensable para que las células ciliadas del oído interno se comuniquen con el nervio auditivo. En el caso de Opal, el gen defectuoso no producía dicha proteína.
La solución en la que pensaron fue reparar el gen. Ya sabemos que los virus son capaces de introducir material genético en las células. Un equipo de científicos, liderado por Manohar Bance, utilizó un virus modificado para que fuera capaz de transmitir una versión correcta del gen OTOF. Inyectaron los virus en la cóclea de la niña. Apenas una semana después Opal ya podía escuchar sonidos fuertes, y seis meses más tarde, los médicos que la atendían en el Hospital Addenbrooke, en Cambridge, han constatado que tiene una audición casi normal y escucha perfectamente los sonidos suaves.
La niña ha empezado a hablar diciendo palabras como «mamá» y «papá». Habrá que ver cómo evoluciona, pero todo apunta a que va a ser un éxito y no el único. En otro reciente trabajo se han utilizado las técnicas de edición genética CRISPR para tratar una enfermedad hereditaria de la retina, el 79% de los participantes en un ensayo clínico ha mostrado mejoras medibles.
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