Qué son las terapias génicas y por qué tienen tanto valor

¿Pero qué es la terapia génica? ¿Por qué tiene tanto valor? En síntesis, se trata de un tipo de tratamiento experimental en el que se modifican los genes en las células del cuerpo. Por ejemplo, se introduce un gen nuevo, o se toma un gen que tiene una mutación (cambio), y se repara o se reemplaza con uno nuevo. La terapia génica se utiliza para la prevención o el tratamiento de ciertas enfermedades, como el cáncer.

También es posible usarla para enseñarle al sistema inmunitario del cuerpo a reconocer y atacar células cancerosas o a proteger las células sanas de los efectos del tratamiento del cáncer. Este tipo de terapia está en estudio para el tratamiento de algunos tipos de cáncer. También se denomina genoterapia, terapia con genes y tratamiento génico.

Fuentes de la compañía donostiarra explican a DV que las terapias avanzadas son medicamentos «altamente innovadores» que se basan en el uso de genes, células o tejidos para prevenir o tratar diversas enfermedades como el cáncer, el parkinson, la diabetes, el infarto de miocardio y las enfermedades raras.

Multitud de enfermedades están originadas por genes defectuosos o por la ausencia de alguno de ellos. Las terapias génicas son, entrando en detalle, tratamientos consistentes en la «introducción de genes específicos sanos en las células del paciente, que reemplazan esos genes dañados o ausentes que provocan que las células afectadas no cumplan con su función adecuadamente».

Actualmente, el sistema más seguro y eficaz para entregar genes en el interior de las células son los vectores virales. Un vector viral, relatan desde la compañía donostiarra, es un virus modificado genéticamente que hace de 'vehículo' para introducir material genético exógeno (el gen sano) en el interior de una célula.

VIVEbiotech está especializada en el desarrollo y fabricación de vectores virales, más en concreto vectores lentivirales, para este tipo de terapias, orientadas a combatir enfermedades como el cáncer hematológico (leucemias, linfomas, mielomas…), tumores sólidos, y para enfermedades raras hematológicas, metabólicas o inmunodeficiencias primarias, entre otras.

¿Y cuál podría ser una aplicación especial de los vectores lentivirales? Pues la inmunoterapia para diversos tipos de cánceres de la sangre. En estos casos, los «vectores introducen genes en las células T del paciente. De este modo se logra que, al reintroducirlas en el cuerpo, estas células T ataquen a las células tumorales. Esta herramienta es clave para desarrollar tratamientos contra el cáncer basados en la inmunoterapia (como las conocidas terapias CAR-T) y forma parte de una de las principales líneas de trabajo de VIVEbiotech».

Finalmente, desde la empresa biotecnológica opinan que las terapias avanzadas son hoy «una realidad». Los logros conseguidos en este campo están configurando la «medicina del futuro, ofreciendo una expectativa realista de curación o de mejora de la vida de los pacientes de estas enfermedades», culminan.