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En la empresa donostiarra Quimatryx se refieren al doctor Esteller como un «gurú de la epigenética a nivel mundial». El director del instituto Idibell de Barcelona confirma las buenas perspectivas del compuesto QTX125.
- ¿Qué es la epigenética y qué posibilidades médicas aporta?
- La epigenética es la programación de nuestro ADN y de las proteínas que lo controlan. Si nos imaginamos la genética como un ordenador, la epigenética serían los distintos programas que lo hacen funcionar para nuestro uso (explorer, word o powepoint). Se trata de modificaciones químicas que permiten expresarse de forma adecuada a los genes, cuándo y dónde les toca. En las enfermedades, esta programación se borra.
-¿Cuál es la gran virtud del QTX125?
- El compuesto es una molécula pionera al inhibir de forma específica una de las proteínas epigenéticas llamada Histona Desacetilasa numero 6 (HDAC6). Esta enzima se encarga de quitar el grupo químico acetilo de ciertas proteínas, regulando su función. Nuestro estudio demuestra que el fármaco actúa específicamente sobre esta proteína, de la cual parece depender para su supervivencia el linfoma de células del manto. Además una de las ventajas de este compuesto es que presenta poca toxicidad en células sanas.
- ¿Qué supondría para los enfermos de linfoma del manto poder tener un tratamiento específico?
- Cada dos minutos se diagnostica por primera vez una leucemia o un linfoma en el mundo. El linfoma del manto se origina a partir de linfocitos B alterados y en el Estado aparecen unos 2.500 casos anualmente. Tenemos tratamientos efectivos de entrada, pero suelen fallar a largo plazo y el paciente recae, por lo que necesitamos nuevos fármacos para tratar esta entidad.
- Tras las pruebas realizadas en ratones se enfrentan al gran reto de que los ensayos sean positivos en seres humanos.
- Nuestro estudio demuestra que en células de linfoma del manto estudiadas en cultivo, en modelos murinos de la enfermedad y en células de pacientes tratadas ex vivo, el fármaco bloquea el crecimiento de las mismas. Ahora quisiéramos iniciar los ensayos clínicos de bioseguridad en humanos y de probar las dosis eficaces en ensayos clínicos en verano de 2019. Tenemos la ventaja de la aparente poca aparición de efectos secundarios y de que es un compuesto del que conocemos sus características desde el principio al haber sido desarrollada por químicos orgánicos del grupo multidisciplinar con el apoyo y proyección de Quimatryx y haber comprobado nosotros sus efectos biológicos. Por tanto tenemos la propiedad intelectual para poder diseñar los estudios necesarios para demostrar su eficacia última.
