Terapia contra enfermedades raras, como Sanfilippo

La terapia génica consiste en sustituir el gen enfermo causante de una enfermedad por uno sano mediante la utilización de un virus como vehículo transportador. Los materiales producidos en la planta de San Sebastián se destinarán a enfermedades monogénicas que se detectan en niños y adolescentes, como el síndrome de Cavanna o de Sanfilippo. En total son unas 150 enfermedades raras, de las 7.000 que se han diagnosticado hasta el momento, las que podrían ser potenciales objetivos de la terapia génica que llevará a cabo Viralgen.

La fabricación comenzará una vez el centro consiga la acreditación pertinente para ensayos en animales y en mayo o junio de 2019 se iniciará la fabricación industrial de vectores para todo el mundo. La planta donostiarra de Viralgen exportará el 95% de su producción.

 

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