El Pasteur realiza un alentador ensayo de terapia génica contra la enfermedad de Sanfilippo

El Pasteur realiza un alentador ensayo de terapia génica contra la enfermedad de Sanfilippo

El estudio, publicado en 'Lancet Neurology', constata un beneficio neurocognitivo en los pacientes tratados tras 30 meses de seguimiento

FERNANDO ITURRIBARRÍA PARÍS.

El Instituto Pasteur de París ha publicado los primeros resultados, que califica de alentadores, de un ensayo de terapia génica en niños enfermos del síndrome de Sanfilippo, enfermedad neurodegenerativa rara conocida como el 'alzheimer infantil'. El prestigioso centro de investigación biomédica apunta que la próxima etapa podría consistir en un ensayo clínico que implique la producción industrial del medicamento experimentado.

Publicado el pasado día 13 por la revista científica 'Lancet Neurology', el estudio francés ha constatado una buena tolerancia al tratamiento y un beneficio neurocognitivo en los pacientes tratados tras 30 meses de seguimiento. Los 'cobayas' fueron cuatro niños afectados por el subtipo B de la dolencia de edades comprendidas entre el año y medio y los cuatro años. Cuando empezó el ensayo, consecutivo a diez años de trabajos previos en animales, tenían 20, 26, 30 y 53 meses.

La anomalía genética del síndrome de Sanfilippo impide la producción de una enzima necesaria para descomponer y reciclar moléculas cuya acumulación resulta progresivamente tóxica para las células del cerebro. El ensayo terapéutico consistió en inyectar en diferentes zonas del cerebro un vector de terapia génica capaz de inducir la producción de esa enzima por las células cerebrales.

El instituto francés apunta hacia una prueba del fármaco que implique su producción industrial

Desde el primer mes que siguió el tratamiento y durante los 30 meses del estudio, los investigadores detectaron la enzima previamente ausente en el líquido cerebroespinal de los cuatro niños tratados. Un seguimiento neurocognitivo regular mostró un impacto positivo en la evolución del desarrollo intelectual y del comportamiento en todos ellos, especialmente en el más pequeño.

Los autores afirman que no se constató ningún efecto secundario notorio ligado al tratamiento, ya sea clínico, radiológico o biológico. «Los resultados alentadores de este ensayo clínico de fase I/II indican que un tratamiento podría ser propuesto en el futuro a las familias de los pacientes afectados por la enfermedad de Sanfilippo», afirma el Pasteur.

Un equipo internacional

El estudio génico, que comenzó en octubre de 2013, fue realizado en el hospital Bicêtre, perteneciente a la red pública de París. También colaboró el Instituto Nacional de la Salud y la Investigación Médica (Inserm).

En su financiación han participado las asociaciones AFM-Téléthon, que recoge donativos en campañas televisivas contra las enfermedades raras, y Vencer a las Enfermedades Lisosomales (VML), que agrupa a padres de niños afectados. Entre los quince firmantes del trabajo figuran cuatro investigadores de Estados Unidos, Grecia, Holanda e Italia.

En España, hay registrados unos 70 niños enfermos de Sanfilippo. En el País Vasco, son siete: en Bizkaia, los hermanos Araitz, Ixone y Unai García; Irune Berdote y una quinta niña que vive bajo tutela foral. En Gipuzkoa, está Oier Iribarren. Además, hay un adulto de Santur-tzi, Mikel, de diagnóstico reciente.

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