Ensayos clínicos con nuevos fármacos

Ensayos clínicos con nuevos fármacos

En el año 2019 podrán obtenerse los primeros resultados fiables de los ensayos clínicos con fármacos para prevenir la enfermedad de Alzheimer. En la actualidad, estos trabajos se encuentran ya en una fase avanzada, centrada en buscar la eficacia y la seguridad de los fármacos a la hora de bloquear el crecimiento de una proteína anómala que es clave en la degeneración neuronal

GURUTZ LINAZASORO, NADEGE VAN BLERCOM Y SHANDRA TOBALINA GRUPO DE ENSAYOS CLÍNICOS DEL PROGRAMA DE TERAPIAS AVANZADAS PARA ALZHEIMER Y PARKINSON DE QUIRÓN SALUD-POLICLÍNICA GIPUZKOA

Un ensayo clínico es la culminación del desarrollo de un fármaco que obtuvo datos sugestivos de eficacia y ausencia de toxicidad en modelos celulares y animales. Antes de llegar a la farmacia, un medicamento ha de demostrar su eficacia y seguridad en las diferentes fases de las que consta un ensayo clínico. En la fase 1 se determina su dosis máxima tolerable en voluntarios sanos. En la fase 2 se analiza la seguridad de diferentes dosis en un pequeño grupo de pacientes. En esta fase pueden encontrarse datos indirectos y todavía insuficientes sobre su eficacia. La fase 3 se realiza para demostrar su eficacia y seguridad en cientos o miles de pacientes. Por último, la fase 4 busca reafirmar los resultados obtenidos una vez que el producto ha salido al mercado. En el caso de la enfermedad de Alzheimer (EA) se está dando una circunstancia que suscita serias dudas éticas. Se están realizando ensayos clínicos, como el EARLY, con fármacos de eficacia desconocida y con potenciales efectos adversos en personas sin síntomas y con un riesgo más alto, pero no bien definido, que la población general de sufrir la enfermedad.

¿En qué fase están los ensayos?

Los ensayos del Programa de Terapias Avanzadas están en fase 3 y buscan demostrar concluyentemente la eficacia y la seguridad del fármaco. Para que su valor científico sea máximo, son multicéntricos, prospectivos, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo. Es decir, se llevan a cabo en unos 100 centros de todo el mundo (8-10 estatales), se obtienen los datos de forma prospectiva y los pacientes son distribuidos de modo aleatorio en dos grupos: uno es tratado con el fármaco en estudio y el otro recibe producto inactivo o placebo, al menos durante los primeros meses de los 2-4 años que dura el ensayo. La seguridad se monitoriza de modo exhaustivo.

¿Cómo actúan estos medicamentos?

Numerosas evidencias indican que el depósito de una proteína anómala llamada beta-amiloide es el punto clave de la degeneración neuronal de la EA. Los fármacos en experimentación bloquean la producción y el depósito de esta proteína o la eliminan del cerebro, de modo que podrían frenar o retrasar el desarrollo de síntomas. Actualmente tenemos abiertos cinco ensayos clínicos y en los siguientes meses comenzarán dos más con este tipo de moléculas y uno con un medicamento frente a la proteína tau, el otro gran enemigo del alzhéimer. También probamos una molécula para mejorar los síntomas en personas con la enfermedad ya instaurada.

¿Quién es el candidato idóneo?

Es importante actuar pronto, en cuanto aparezcan los primeros síntomas, como trastornos de memoria, orientación, lenguaje o conducta. Estas terapias avanzadas van dirigidas a personas que se encuentran en fases iniciales de la EA o en casos de Deterioro Cognitivo Leve tipo amnésico, que puede ser su preámbulo.

¿Cómo se realiza un ensayo clínico?

La ejecución de un ensayo clínico es un proceso complejo. En primer lugar, debe obtener la autorización del Comité de Ética e Investigación Clínica de Euskadi. Los participantes deben cumplir unos criterios de inclusión estrictos, ser informados sobre los pormenores del ensayo (en qué consiste, cuál es su objetivo, la posibilidad de recibir un producto inactivo y de sufrir efectos adversos, la necesidad de acudir mensualmente al hospital durante varios años, la posibilidad de retirarse en cualquier momento, etc) y firmar el consentimiento informado. Entonces se comienza con las pruebas señaladas en un protocolo muy minucioso que garantiza la validez de los datos y la seguridad del participante.

Este proceso lo realiza un equipo multidisciplinar compuesto por neurólogos, neuropsicólogos, neuroradiólogos, expertos en medicina nuclear, ATS, técnicos de Radiología, Farmacia y Gestión. Por fortuna, en nuestro entorno existen infraestructuras de vanguardia que posibilitan la realización de los ensayos. Es el caso del Servicio de Medicina Nuclear de Onkologikoa con el que colaboramos.

El equipo del Programa de Terapias Avanzadas lo componen dos neurólogos, dos ATS, cinco neuropsicólogos, un neuroradiólogo, cuatro Técnicos de Radiología, dos personas de Farmacia y una persona de Gestión. La coordinación es máxima y la dedicación muy intensa.

Un ensayo clínico es una oportunidad, pero sobre todo es una muestra de generosidad y altruismo por parte de los participantes. Muchos de ellos aseguran que se sienten gratificados simplemente sabiendo que su esfuerzo y compromiso será de utilidad para otras personas. Por este motivo, los investigadores les estamos muy agradecidos.

¿Cambiarán estas terapias el futuro?

Son una ventana abierta a la esperanza porque su base científica es sólida. No obstante, hay que ser cauto porque hasta que no se analicen los resultados (a partir de 2019), no se sabrá si son eficaces. Si se cumplen las expectativas, veremos al alzhéimer como una enfermedad prevenible.

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