Patología monogénica

bebés nacen cada año en el País Vasco con miocardiopatía hipertrófica
Una mutación genética desencadena el engrosamiento de la pared del músculo cardiaco, lo que reduce el flujo sanguíneo. La enfermedad puede desatarse a diferentes edades, pero es frecuente verla en deportistas. Puede provocar la muerte, que si se diagnostica a tiempo se evita con la colocación de desfribiladores.
Los científicos eligieron para su ensayo esta patología por tratarse de un mal ligado a un solo gen, lo que facilita la investigación y la terapia
Quedan muchas incógnitas por desvelarse, como las consecuencias a largo plazo de la manipulación genética.

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