La Fundación Stop Sanfilippo pone en marcha un ensayo clínico con terapia génica

Buscan un tratamiento efectivo contra el deterioro cognitivo que produce este síndrome que afecta al ibartarra Oier Iribarren

DV SAN SEBASTIÁN.

La Fundación Stop Sanfilippo, que agrupa a familiares afectados, en colaboración con otras nueve asociaciones internacionales de pacientes, ha puesto en marcha el primer ensayo clínico con terapia génica para buscar un tratamiento efectivo contra el deterioro cognitivo que produce este síndrome. El síndrome de Sanfilippo afecta a uno de cada 70.000 niños, en España solo a 70, entre ellos al niño de Ibarra Oier Iribarren, y está catalogado como una enfermedad rara por su escasa prevalencia.

En concreto, es una patología degenerativa incurable que algunos doctores han catalogado como alzhéimer infantil, ya que merma las capacidades cognitivas de los niños al afectar al sistema nervioso central. Asimismo, la aportación de la fundación española a la investigación de 'AbeonaTherapeutics' con niños diagnosticados ha superado los 1,6 millones de dólares «gracias al micro mecenazgo y la economía colaborativa», señalan desde la entidad. Esta nueva línea experimental busca incluir en el núcleo de la célula afectada la versión correcta del gen modificado en los pacientes con síndrome de Sanfilippo a través de virus adenoasociados: virus modificados en laboratorio en los que se revierte su carácter nocivo, sustituyendo los genomas virales por la sustancia que se quiere introducir en la célula.

«Somos los raros dentro de los raros, y aunque se conoce la causa fisiológica de la enfermedad de los niños, al ser tan pocos, estamos aún lejos de encontrar un tratamiento eficaz que alargue sus vidas», declara el presidente de la fundación, Emilio López. La Fundación Stop Sanfilippo ha lanzado la campaña sensibilización 'Yo soy único, soy uno de 70' para dar visibilidad a los casos de niños afectados.

Contenido Patrocinado

Fotos

Vídeos