Diario Vasco

Charla sobre los problemas en el desarrollo de terapias para enfermedades raras, este sábado

Este sábado, a partir de las 18.00 en Baigera, la doctora Virginia Arechavala Gomeza ofrecerá una charla sobre los problemas en el desarrollo de terapias para enfermedades raras, organizado por la asociación para la ayuda de enfermedades raras Solidaridad y Esperanza y presidido por Sergio Ruben Gomez Videla. La doctora Arechavala es responsable de la sección que se dedica desde 2005 a la búsqueda de nuevas terapias para la distrofia muscular de Duchenne. Ha participado en el desarrollo preclínico y los ensayos clínicos de varios compuestos para su tratamiento en fases avanzadas. Ha desarrollado personalmente métodos para evaluar la eficacia de nuevos compuestos tanto en ensayos clínicos como en cultivos celulares. Tras realizar su carrera en el Reino Unido (1999-2013) volvió a Bilbao para crear el grupo de enfermedades neuromusculares del ISS Biocruces.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara que afecta a uno de cada 4.000 niños.Es una enfermedad degenerativa mortal, altamente incapacitante, y que recientemente está siendo objeto de grandes avances gracias a la terapia genética, celular y a unas nuevas medicinas que alteran el procedimiento del ARN mensajero del gen de la proteína distrofia (DMD). Sin embargo la mayoría de estas nuevas terapias son especificas de mutaciones concretas y ello las hace aplicables a un bajo porcentaje de los pacientes.

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